一、 项目进度

北京残疾人基金联合会与优脑银河诊所发起的《pBFS指导下的自闭症无创神经调控公益项目》自2022年4月开始筹备。2022年6月26日，第一名受试者正式入组。截至2023年9月20日星期三，项目组共招募及筛查251名受试者，其中141名受试者通过初筛。52名受试者家长签署知情同意书自愿参与试验，其中3名受试者因未满足入排标准筛败，3名受试者因家长主动退出而筛败，即正式入组46名受试者。在46名受试者中，4名受试者因对试验周期的依从性较低经研究者判断脱组，2名受试者监护人自愿退出而脱组。

正式入组的46名受试者包括41名男孩，5名女孩，年龄范围为6-25岁，平均年龄为10.25±4.54岁。其中有2名受试者完成了后测脑功能扫描和综合行为评估后脱组，1名受试者完成了后测综合行为评估后脱组，3名受试者治疗时间不满8周时脱组。

在其余40名受试者中，有28名受试者完成12周优点治疗、12周康复治疗、两次脑功能扫描、三次综合行为评估等全部试验流程，主要结局指标（ADOS-2）数据收集率为100%，已收集数据有效率为100%；有6名受试者完成了8周优点治疗、8周康复治疗、两次脑功能扫描（其中有2名受试者因为流行病学接触史后测脑功能扫描未成功）、两次综合行为评估，主要结局指标（ADOS-2）数据收集率为100%，目前正在最后四周的治疗中；此外，还有6名受试者治疗时间不满8周，仅完成基线脑功能扫描和综合行为评估，目前正在治疗中。

本研究涉及的受试者群体主要为中低功能的大龄自闭症患儿。基线行为评估结果显示，所有46名受试者均超过ADOS-2关于自闭症谱系障碍的截切线。儿童一般认知能力得分较低，其中34人总智商低于50分或因能力不足无法估计，9人总智商介于50-70分，均属于智力低下范围，1人总智商为72分，为边缘智力障碍，仅2人总智商分别为100分、101分，为人群平均水平。适应性行为量表一般适应能力综合得分平均得分为52.28 ±12.08，43名受试者得分低于70，处于一般适应能力低下范围，3人一般适应能力综合得分为在80-100分范围内，处于中等能力水平下限。

截至2023年9月20日，试验进程中未出现试验相关的不良事件。

二、 研究展望

本研究的主要目标为考察pBFS指导下的精准神经调控干预自闭症的治疗效果和安全性，主要结局指标为治疗有效率。因研究尚未结束揭盲，预期治疗效果为20%的有效率。研究完成后，将针对行为评估数据以及脑功能影像学诊断模型和症状预测模型进行了探索性分析。

目前该项目已停止招募，部分受试者仍在干预中。在此基础上，我们预计在2023年底前完成试验全部受试者的数据收集工作，并于2024年3月份前完成数据统计工作。该项目的顺利实施将有助于研究人员更好的了解到这一新疗法，让更多研究目光聚焦到大龄中低功能自闭症这一曾经被主流学术研究“抛弃”的群体。

以自闭症为代表的儿童发育类疾病共病率高、异质性强、对家庭和社会造成负担重，我们期望通过研究者、临床医生、各领域专家的持续努力，跨学科结合脑功能影像、行为评估、神经调控技术、康复课程建设和大数据科学建立一整套优点-儿童发育治疗方案。这套治疗方案将包括以脑功能指标和行为评估指标为基础的儿童发育类疾病分型体系和动态调整的个性化神经干预和康复课程方案。

儿童健康是全民健康的重要基石，是经济社会可持续发展的重要保障。虽然国家目前正在努力解决儿童健康服务发展不平衡不充分的问题，但对于脑功能相关的儿童发育类疾病这种全球尚未解决的难题，犹如“无米之炊”。解决这一困境需要国家、社会、公益团体、爱心企业、基础科学和医学界的持续投入和共同努力。我们坚信，虽然面前“道阻且长”，但只要守好“行则将至”的初心，相互携手“行而不辍”，则必将达成“未来可期”！